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聚焦靶免联合治疗，白皮书引领肾癌新规范。
2025年8月3日 ，由中华医学会泌尿外科学分会（CUA）及中国医师协会泌尿外科医师分会（CUDA）共同牵头发起的《中国晚期肾细胞癌患者靶免联合治疗与患者生存现状白皮书》[1]发布仪式于山东威海 隆重举行。本次白皮书聚焦晚期肾细胞癌（ RCC）患者的靶免联合治疗现状及不良反应管理，旨在为临床实践提供科学依据，推动规范化治疗，进一步提升患者生存质量。来自全国各地的泌尿外科、内科专家及学者共同见证了白皮书的发布，并就晚期RCC的治疗挑战与未来方向展开了深入讨论。
肾癌诊疗面临挑战
靶免联合带来希望
RCC是泌尿系统常见的恶性肿瘤之一，占肾脏恶性肿瘤的80%~90%[2]。近年来，中国RCC的发病率与死亡率持续上升，根据国家中心2024年数据，中国新发肾癌病例达7.37万例，死亡约2.4万例，且发病呈现年轻化趋势[3]。值得注意的是，中国肾癌的死亡/发病比（MI比）高达0.58，显著高于全球水平（0.39），这可能与诊断偏晚、治疗规范性及医疗资源可及性等因素相关[4]。
晚期RCC的治疗经历了从细胞因子疗法、靶向治疗到免疫治疗及靶免联合治疗的变革。近年来，靶免联合治疗成为中高危透明细胞肾细胞癌（ccRCC）的一线治疗标准。例如，KEYNOTE-426等Ⅲ期研究证实，阿昔替尼联合帕博利珠单抗在总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）上均优于传统靶向药物舒尼替尼[5]。然而，靶免联合治疗的不良反应叠加效应（如高血压、手足皮肤反应、胃肠道毒性等）及高昂的治疗费用，仍是临床实践中亟待解决的问题。
聚焦靶免联合治疗
揭示临床实践关键发现
本次白皮书通过覆盖全国17个省/直辖市的80位患者问卷调查、64位医生深入访谈以及450份真实诊疗数据的系统分析，全面揭示了靶免联合治疗在中国晚期RCC患者中的应用现状与挑战。调研结果呈现出三个维度的关键发现：
临床实践：靶免联合应用仍存提升空间
在治疗方案选择方面，虽然靶免联合已成为中高危患者的治疗标准，但实际临床应用中仍存在明显的“知行差距”。数据显示，泌尿外科和肿瘤内科仅分别有40%和50%的患者接受了一线靶免联合治疗，这一比例与指南推荐存在显著落差。特别值得注意的是，中危患者的联合治疗应用率明显偏低，反映出临床医生对这部分患者群体的治疗方案选择仍持谨慎态度。在具体靶向用药选择方面，阿昔替尼作为指南推荐的靶向药物之一，在泌尿外科的使用比例达到38%，显著高于其他靶向药物，这与其在临床证据和安全性方面的优势密切相关。医生选择阿昔替尼的前三大原因包括指南推荐度高（35%）、副作用小（35%）和临床证据充足（24%）。值得注意的是，阿昔替尼联合特瑞普利单抗方案在所有联合方案中的占比达19%，成为使用最广泛的联合方案之一。
安全管理：医患认知差异亟待弥合
在不良反应管理层面，调研揭示了令人关注的临床现象。医生报告的整体不良反应发生率居高不下，其中高血压（52%）、手足皮肤反应（50%）和胃肠道毒性（36%）位列前三。然而，患者自我报告的数据却呈现出截然不同的图景：胃肠道不良反应（67%）和疲劳（54%）成为患者最常提及的不良反应，高血压和手足与皮肤反应的发生率分别为33%和24%，以及其他指标相关的不良反应发生率，均明显低于医生评估结果。这种显著的认知差异不仅反映了医患沟通的不足，更可能对治疗依从性产生负面影响。进一步分析显示，阿昔替尼联合方案展现出显著的安全性优势。使用阿昔替尼联合方案的患者仅有21%发生过高血压不良事件，而其他联合方案出现高血压的比例超过40%。根据患者的评估结果，使用阿昔替尼联合方案的患者报告了更少的严重不良反应，各种类型不良反应的比例均不超过10%。
患者体验：靶免联合带来生存质量新思考
从患者体验角度，这种安全性优势直接转化为更好的治疗体验。使用阿昔替尼联合方案的患者在各个维度的评分均高于其他靶向联合方案的使用者，尤其是在生理职能和情感职能方面，说明阿昔替尼联合方案的使用者较好的恢复了生活功能，对现有的疾病管理和生活状态的满意度高于其他靶向药物的使用者。此外，阿昔替尼联合方案使用者对治疗获益的评价最为积极，85%患者认为“获益大于不良反应”，其中接近30%的患者认为“获益远高于不良反应”。在经济负担方面，有29%的受访者认为治疗费用较高难以负担，还有受访者提到报销比例低或报销程序复杂的问题。
专家点评
《中国晚期肾细胞癌患者靶免联合治疗与患者生存现状白皮书》作为我国肾癌领域首个聚焦患者治疗感受与生存现状的调研，通过医患双视角的深度调研，揭示了当前诊疗体系中亟待解决的核心矛盾。
作为白皮书牵头专家，中国医学科学院肿瘤医院邢念增教授指出，靶免联合治疗将患者5年生存率从不足10%提升至40%，但“医学进步”与“人文滞后”的断层导致生活质量问题长期被忽视。调研数据显示，医患对不良反应的认知存在显著差异：医生更关注高血压、肝肾功能损伤等指标性毒性，而患者则更担忧腹泻、疲乏等直接影响生活质量的症状。这种认知偏差导致患者关心的不良反应容易被医生忽视，使患者的治疗体验下降，进而影响患者的生活质量。更值得关注的是，医患沟通存在系统性障碍。尽管接近90%医生自认为已充分告知不良反应，但近半数患者表示未获明确指导。这种沟通鸿沟源于医学语言的专业壁垒，使得患者即使面对详尽解释仍难以理解。健康调查量表（SF-36）评估结果更显示，晚期肾癌患者生活质量评分显著低于其他瘤种，暴露出当前“唯生存期论”诊疗模式的局限性。邢教授强调，实现“生存与生活并重”需要三大变革：建立标准化患者随访体系，配备专职随访团队；开发适合国情的患者报告结局（PRO）评估工具金八号配资，实现生活质量动态监测；构建医患双向沟通平台，将专业术语转化为患者可理解的语言。这些措施将有效弥合医患认知差距，真正实现从“以疾病为中心”到“以患者为中心”的诊疗转型。
同样作为白皮书的牵头专家，中国人民解放军总医院张旭院士则表示，白皮书的发布是我国肾癌诊疗领域的重要里程碑，它不仅揭示了临床实践中的诸多问题，更凸显了我国在肿瘤诊疗模式转型中的关键节点。靶免联合治疗的出现无疑是晚期肾癌治疗的重大突破，但如何在技术进步的同时兼顾患者的人文关怀与生活质量，是当下亟待解决的问题。从宏观层面来看，这涉及到我国整体医疗体系的优化与完善，需要政策、医疗资源分配、医学教育等多方面的协同努力。在政策层面，应加大对肿瘤治疗的投入，优化医保政策，提高药物可及性，减轻患者经济负担；在医疗资源分配上，应加强基层医疗建设，促进优质医疗资源下沉，提升基层医生的诊疗水平，缩小城乡、区域间的医疗差距；在医学教育方面，应加强对医学生人文关怀教育的重视，培养更多具备全面素养的医学人才。此外，张旭院士还强调，医患沟通是提升患者治疗体验的关键环节，应通过多种途径加强医患之间的交流与理解，打破专业壁垒，让患者真正参与到治疗决策中来。只有这样，才能真正实现从“以疾病为中心”到“以患者为中心”的诊疗模式转变，推动我国肾癌诊疗事业迈向新的高度，为患者带来更高质量的生存期。
总结与展望
本次白皮书系统梳理了中国晚期RCC靶免联合治疗的现状，揭示了三大核心矛盾：指南与实践脱节、疗效与不良反应的平衡、治疗需求与经济负担的冲突。调研发现，虽然靶免联合方案显著提升了中高危患者的生存获益，但药物可及性、医保覆盖和不良反应管理等现实问题制约了其规范应用。医患对不良反应的认知差异、医疗资源配置不均等问题，进一步影响了治疗效果和患者生活质量。
展望未来，需要从诊疗规范、不良反应管理和支付创新三方面协同发力。可建立全国统一的质控标准，完善不良反应全程管理体系，推动创新支付模式探索。同时应加强真实世界研究，积累中国患者数据，为临床决策提供依据。通过多方协作，推动靶免联合治疗从“延长生存”向“高质量生存”转变，最终实现晚期RCC的精准化、个体化治疗。
专家简介
张旭 院士
解放军总医院泌尿外科医学部主任
中国科学院院士
中国医学科学院学部委员
中华医学会泌尿外科分会候任主任委员
北京市医学会泌尿外科分会主任委员
中国人体器官捐献管理中心副主任金八号配资
中国抗癌协会腹腔镜与机器人手术分会主任委员
全军战创伤重点实验室主任
中央保健委员会专家组成员
国家高科技研究发展计划及全军重大后勤科研项目首席科学家，全军科技领军人才，国家杰出青年基金、国家科技进步奖获得者，享受国务院特殊津贴，我国泌尿外科腹腔镜和机器人技术的奠基人，《
Bladder》、《微创泌尿外科杂志》等学术期刊主编
专家简介
邢念增教授
国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院副院长，泌尿外科主任医师、博士研究生及博士后导师
泌尿系统肿瘤细胞和基因治疗北京市重点实验室主任
全国人大代表
中央保健委员会会诊专家
首届“国家杰出医师”
国家“有突出贡献中青年专家”，“百千万人才工程”国家级人才， 国家卫生健康突出贡献中青年专家。享受国务院特殊津贴。 国之名医。吴杨医学药学奖获得者。
担任中国医师协会泌尿外科医师分会会长、北京医学会泌尿外科分会候任主任委员、Endourological Society 委员，
UroPrecison杂志主编、J of Urology编委、 《中华医学杂志》副总编、 《中华泌尿外科杂志》副总编、 《中华腔镜泌尿外科杂志》副总编、 《临床泌尿外科杂志》副总编
国家重点研发计划首席科学家。国内外发表学术论文400余篇。主编专著23部。
参考文献：
[1]《2025中国晚期肾细胞癌患者靶免联合治疗评估及不良反应管理白皮书》
[2]国家癌症中心, 国家肿瘤质控中心肾癌质控专家委员会. 中国肾癌规范诊疗质量控制指标(2022版) [J] . 中华肿瘤杂志, 2022, 44(12) : 1256-1261.
[3](IHME), I. f. H. M. a. E. Global Burden of Diseases Study(GBD) 2019; IHME: 2019.
[4]Liu, L., et al., Trends in kidney cancer incidence, mortality, and mortality-to-incidence ratio in China and globally. Frontiers in Public Health 2023.
[5]Rini, B. I., et al., Pembrolizumab plus Axitinib versus Sunitinib for Advanced RenalCell Carcinoma. The New England journal of medicine 2019, 380 (12), 1116-1127.
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